„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Fimm handteknir í aðgerðum sérsveitar Innlent Kynnir stríðsmálaráðuneytið til leiks Erlent Hefur sætt umsáturseinelti í 14 ár: „Þetta hefur bara rústað lífi mínu“ Innlent Stefna um mikla og hraða fólksfjölgun „alið á stéttaskiptingu á Íslandi“ Innlent Tveir á sjúkrahús eftir harðan árekstur Innlent Vegurinn yfir Kjöl gerir ferðalöngum lífið leitt Innlent „Ekkert óeðlilegt við það að endurskoða þetta kerfi“ Innlent Öryrkjar í hlutastarfi oft tekjuhærri en fólk í fullu starfi Innlent Ættum að fara varlega í orkudrykki með sætuefnum Innlent Sérsveitin vaktaði heimili Snorra og fjölskyldu í nótt Innlent Fleiri fréttir „Ekkert óeðlilegt við það að endurskoða þetta kerfi“ Tveir á sjúkrahús eftir harðan árekstur Vegurinn yfir Kjöl gerir ferðalöngum lífið leitt Stefna um mikla og hraða fólksfjölgun „alið á stéttaskiptingu á Íslandi“ Fimm handteknir í aðgerðum sérsveitar Ættum að fara varlega í orkudrykki með sætuefnum „Mér fannst þetta vera svolítil vonbrigði“ Allt tiltækt slökkvilið kallað út vegna elds í íbúð Hefur sætt umsáturseinelti í 14 ár: „Þetta hefur bara rústað lífi mínu“ Öryrkjar í hlutastarfi oft tekjuhærri en fólk í fullu starfi Ofsótt af eltihrelli sem enn gengur laus Kvenmannshár í farangurshlera reyndist vera hrekkjavökuskraut Formannsslagur í vændum hjá Ungu jafnaðarfólki Móðirin á Edition gengur laus Fjórðungur drekki orkudrykki daglega Líkur á nýju eldgosi meiri í seinni hluta september Boða mann til landsins vegna líkamsárásar þegar hann var sextán ára Snorri rýfur þögnina: Viðbrögðin staðfesti áhyggjur af þöggun „Fáum enn á borð til okkar atriði sem maður missir hökuna yfir“ Stjórn Samtakanna ´78 fordæmir hótanir í garð Snorra og fjölskyldu Feðgar alsælir með fyrsta rafmagnsvörubílinn Segir ómögulegt að spá fyrir um kostnað vegna starfslokanna Jarðskjálfti að stærð 3,7 í norðvestanverðri öskju Bárðarbungu Vildi enga „lobbýista“ í nýskipað atvinnustefnuráð „Ætlar þú að græða á spilafíklum? Bara svo Excel og bankinn líti vel út?“ „Við viljum að fjölskyldan fari saman heim“ Innkalla Ashwagandha vegna mögulegs jarðhnetusmits Forsætisráðherra segir tíma stórframkvæmda runninn upp Sérsveitin vaktaði heimili Snorra og fjölskyldu í nótt Engan sakaði þegar eldur kviknaði í bát út af Tjörnesi Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Fimm handteknir í aðgerðum sérsveitar Innlent Kynnir stríðsmálaráðuneytið til leiks Erlent Hefur sætt umsáturseinelti í 14 ár: „Þetta hefur bara rústað lífi mínu“ Innlent Stefna um mikla og hraða fólksfjölgun „alið á stéttaskiptingu á Íslandi“ Innlent Tveir á sjúkrahús eftir harðan árekstur Innlent Vegurinn yfir Kjöl gerir ferðalöngum lífið leitt Innlent „Ekkert óeðlilegt við það að endurskoða þetta kerfi“ Innlent Öryrkjar í hlutastarfi oft tekjuhærri en fólk í fullu starfi Innlent Ættum að fara varlega í orkudrykki með sætuefnum Innlent Sérsveitin vaktaði heimili Snorra og fjölskyldu í nótt Innlent Fleiri fréttir „Ekkert óeðlilegt við það að endurskoða þetta kerfi“ Tveir á sjúkrahús eftir harðan árekstur Vegurinn yfir Kjöl gerir ferðalöngum lífið leitt Stefna um mikla og hraða fólksfjölgun „alið á stéttaskiptingu á Íslandi“ Fimm handteknir í aðgerðum sérsveitar Ættum að fara varlega í orkudrykki með sætuefnum „Mér fannst þetta vera svolítil vonbrigði“ Allt tiltækt slökkvilið kallað út vegna elds í íbúð Hefur sætt umsáturseinelti í 14 ár: „Þetta hefur bara rústað lífi mínu“ Öryrkjar í hlutastarfi oft tekjuhærri en fólk í fullu starfi Ofsótt af eltihrelli sem enn gengur laus Kvenmannshár í farangurshlera reyndist vera hrekkjavökuskraut Formannsslagur í vændum hjá Ungu jafnaðarfólki Móðirin á Edition gengur laus Fjórðungur drekki orkudrykki daglega Líkur á nýju eldgosi meiri í seinni hluta september Boða mann til landsins vegna líkamsárásar þegar hann var sextán ára Snorri rýfur þögnina: Viðbrögðin staðfesti áhyggjur af þöggun „Fáum enn á borð til okkar atriði sem maður missir hökuna yfir“ Stjórn Samtakanna ´78 fordæmir hótanir í garð Snorra og fjölskyldu Feðgar alsælir með fyrsta rafmagnsvörubílinn Segir ómögulegt að spá fyrir um kostnað vegna starfslokanna Jarðskjálfti að stærð 3,7 í norðvestanverðri öskju Bárðarbungu Vildi enga „lobbýista“ í nýskipað atvinnustefnuráð „Ætlar þú að græða á spilafíklum? Bara svo Excel og bankinn líti vel út?“ „Við viljum að fjölskyldan fari saman heim“ Innkalla Ashwagandha vegna mögulegs jarðhnetusmits Forsætisráðherra segir tíma stórframkvæmda runninn upp Sérsveitin vaktaði heimili Snorra og fjölskyldu í nótt Engan sakaði þegar eldur kviknaði í bát út af Tjörnesi Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36