„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Ætlar ekki að beita sér í máli starfsmanns Útlendingastofnunar Innlent Sextán ára fékk greitt fyrir að færa Epstein stúlkur Erlent Hljóti að vera komið að því að skoða öryggisgæslu við skóla Innlent „Þetta er bara ljótt“ Innlent „Ég vil ekki nokkurn tímann sjá neitt svona aftur“ Innlent Málið sem Trump getur ekki losað sig við Erlent Milljónir til almannatengla og átta sinnum meira en í fyrra Innlent Systir og amma drengs í meðferð létust í Suður-Afríku Innlent Grunaður um manndráp eftir að tveggja ára drengur féll úr blokk Erlent Fjórir fluttir á sjúkrahús eftir bílveltu á Suðurlandi Innlent Fleiri fréttir Færir nýársboðið fram á þrettándann Fjórir fluttir á sjúkrahús eftir bílveltu á Suðurlandi Leggur aftur til hverfislögreglustöð í Breiðholti Nú má heita Love, Tóní, Ranimosk og Draumur Kvartar til umboðsmanns og vonar að Vegagerðin sjái að sér Ætlar ekki að beita sér í máli starfsmanns Útlendingastofnunar „Ég vil ekki nokkurn tímann sjá neitt svona aftur“ Gyðingar á Íslandi upplifa aukinn ótta Ferðaþjónusta blómstrar í uppsveitum Árnessýslu „Þetta er bara ljótt“ Hljóti að vera komið að því að skoða öryggisgæslu við skóla Ætlar að skýra hvenær rjúfa megi þagnarskyldu Þagnarskylda heilbrigðisstarfsfólks og öryggisgæsla við grunnskóla Eyjólfur í orlof og Inga þrefaldur ráðherra Vegagerðin segir flóðin í Vík fyrirséð Fjölmiðlar, bókmenntir og hægrimennska á Sprengisandi „En hver sagði að þetta ætti að vera auðvelt?“ Milljónir til almannatengla og átta sinnum meira en í fyrra Grunuð um að koma til landsins til að brjóta á öldruðum Leggja hald á skip á alþjóðahafsvæði undan ströndum Venesúela Bindur vonir við Vor til vinstri Systir og amma drengs í meðferð létust í Suður-Afríku „Við erum pottþétt að koma út í mínus, hversu miklum vitum við ekki“ „Þetta er alveg ásættanlegur samningur“ Deildi nöfnum skjólstæðinga á Instagram Íslendingar þægileg fórnarlömb fyrir vasaþjófa „Að öllu óbreyttu mun þjóðvegurinn fara í sundur“ Vonbrigði í Vík og rýnt í Epstein-skjölin Morgundagurinn sá stysti á árinu Langtímaleigan 23 þúsund krónum dýrari á ári Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Ætlar ekki að beita sér í máli starfsmanns Útlendingastofnunar Innlent Sextán ára fékk greitt fyrir að færa Epstein stúlkur Erlent Hljóti að vera komið að því að skoða öryggisgæslu við skóla Innlent „Þetta er bara ljótt“ Innlent „Ég vil ekki nokkurn tímann sjá neitt svona aftur“ Innlent Málið sem Trump getur ekki losað sig við Erlent Milljónir til almannatengla og átta sinnum meira en í fyrra Innlent Systir og amma drengs í meðferð létust í Suður-Afríku Innlent Grunaður um manndráp eftir að tveggja ára drengur féll úr blokk Erlent Fjórir fluttir á sjúkrahús eftir bílveltu á Suðurlandi Innlent Fleiri fréttir Færir nýársboðið fram á þrettándann Fjórir fluttir á sjúkrahús eftir bílveltu á Suðurlandi Leggur aftur til hverfislögreglustöð í Breiðholti Nú má heita Love, Tóní, Ranimosk og Draumur Kvartar til umboðsmanns og vonar að Vegagerðin sjái að sér Ætlar ekki að beita sér í máli starfsmanns Útlendingastofnunar „Ég vil ekki nokkurn tímann sjá neitt svona aftur“ Gyðingar á Íslandi upplifa aukinn ótta Ferðaþjónusta blómstrar í uppsveitum Árnessýslu „Þetta er bara ljótt“ Hljóti að vera komið að því að skoða öryggisgæslu við skóla Ætlar að skýra hvenær rjúfa megi þagnarskyldu Þagnarskylda heilbrigðisstarfsfólks og öryggisgæsla við grunnskóla Eyjólfur í orlof og Inga þrefaldur ráðherra Vegagerðin segir flóðin í Vík fyrirséð Fjölmiðlar, bókmenntir og hægrimennska á Sprengisandi „En hver sagði að þetta ætti að vera auðvelt?“ Milljónir til almannatengla og átta sinnum meira en í fyrra Grunuð um að koma til landsins til að brjóta á öldruðum Leggja hald á skip á alþjóðahafsvæði undan ströndum Venesúela Bindur vonir við Vor til vinstri Systir og amma drengs í meðferð létust í Suður-Afríku „Við erum pottþétt að koma út í mínus, hversu miklum vitum við ekki“ „Þetta er alveg ásættanlegur samningur“ Deildi nöfnum skjólstæðinga á Instagram Íslendingar þægileg fórnarlömb fyrir vasaþjófa „Að öllu óbreyttu mun þjóðvegurinn fara í sundur“ Vonbrigði í Vík og rýnt í Epstein-skjölin Morgundagurinn sá stysti á árinu Langtímaleigan 23 þúsund krónum dýrari á ári Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36