„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Erum við ekki að fara aðeins fram úr okkur“ Innlent Komust af sjálfsdáðum út úr brennandi íbúð í nótt Innlent Írönum og Bandaríkjamönnum ber ekki saman um stöðuna á Hormuz-sundi Erlent Dæmdir fyrir að stela dósum af ÍBV Innlent Spjótin beinast að séra Jakobi og kaþólsku kirkjunni Innlent Skiptast á að gæta barnanna á meðan þau bíða eftir plássi Innlent Vaktin: Átökin breiðast enn út Erlent Með skerta athygli af óþekktum ástæðum þegar slysið varð Innlent Hraðlyginn leiðsögumaður úr landi Innlent Gefur lítið fyrir hótanir Trumps Erlent Fleiri fréttir Segir ummæli séra Jakobs kalla á rannsókn lögreglu Átján Íslendingar óskað eftir sæti í björgunarferðum Niðurstöður samræmdu prófanna birtar eftir skólum Ummæli kanslara kaþólikka gagnrýnd og átján Íslendingar vilja far með björgunarvélum Hraðlyginn leiðsögumaður úr landi Eigendur Ítalíu í þriggja ára atvinnurekstrarbann Með skerta athygli af óþekktum ástæðum þegar slysið varð Dæmdir fyrir að stela dósum af ÍBV Leituðu skjóls í Hreysinu Bein útsending: Landssamráðsfundur gegn ofbeldi „Erum við ekki að fara aðeins fram úr okkur“ Hrunvarnir við Holtsnúp verði tilbúnar í ágúst Búið að opna veginn um Raknadalshlíð eftir flóðið Skiptast á að gæta barnanna á meðan þau bíða eftir plássi Komust af sjálfsdáðum út úr brennandi íbúð í nótt Grunaður um að kýla konu og sparka svo í hana þegar hún lá eftir Karólína Helga leiðir Viðreisn í Hafnarfirði Spjótin beinast að séra Jakobi og kaþólsku kirkjunni „Ekki Alþingi sem skipar mér hvað ég á að segja“ Matvöruverð hafi hækkað meira en laun og forsendur að bresta Einar Geir oddviti Miðflokks í Hafnarfirði Vegum lokað í kjölfar snjóflóðs í Raknadalshlíð Elliði lofar því að flytja ekki aftur til Eyja Formaður Viðreisnar í Reykjavík sakaður um fjárdrátt Ríkisstjórnin fái kynningu um þjóðaratkvæði á föstudag „Hversu lágt geta þingmenn lagst í störfum sínum?“ „Djöfulsins feita piggið þitt!“: Slapp með hótun sem hræddi ekki Samfylkingin og ríkisstjórnin lækka flugið Rósa vill leggja fjölmiðlanefnd niður Fótbrotinn og févana í Afríku Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið „Erum við ekki að fara aðeins fram úr okkur“ Innlent Komust af sjálfsdáðum út úr brennandi íbúð í nótt Innlent Írönum og Bandaríkjamönnum ber ekki saman um stöðuna á Hormuz-sundi Erlent Dæmdir fyrir að stela dósum af ÍBV Innlent Spjótin beinast að séra Jakobi og kaþólsku kirkjunni Innlent Skiptast á að gæta barnanna á meðan þau bíða eftir plássi Innlent Vaktin: Átökin breiðast enn út Erlent Með skerta athygli af óþekktum ástæðum þegar slysið varð Innlent Hraðlyginn leiðsögumaður úr landi Innlent Gefur lítið fyrir hótanir Trumps Erlent Fleiri fréttir Segir ummæli séra Jakobs kalla á rannsókn lögreglu Átján Íslendingar óskað eftir sæti í björgunarferðum Niðurstöður samræmdu prófanna birtar eftir skólum Ummæli kanslara kaþólikka gagnrýnd og átján Íslendingar vilja far með björgunarvélum Hraðlyginn leiðsögumaður úr landi Eigendur Ítalíu í þriggja ára atvinnurekstrarbann Með skerta athygli af óþekktum ástæðum þegar slysið varð Dæmdir fyrir að stela dósum af ÍBV Leituðu skjóls í Hreysinu Bein útsending: Landssamráðsfundur gegn ofbeldi „Erum við ekki að fara aðeins fram úr okkur“ Hrunvarnir við Holtsnúp verði tilbúnar í ágúst Búið að opna veginn um Raknadalshlíð eftir flóðið Skiptast á að gæta barnanna á meðan þau bíða eftir plássi Komust af sjálfsdáðum út úr brennandi íbúð í nótt Grunaður um að kýla konu og sparka svo í hana þegar hún lá eftir Karólína Helga leiðir Viðreisn í Hafnarfirði Spjótin beinast að séra Jakobi og kaþólsku kirkjunni „Ekki Alþingi sem skipar mér hvað ég á að segja“ Matvöruverð hafi hækkað meira en laun og forsendur að bresta Einar Geir oddviti Miðflokks í Hafnarfirði Vegum lokað í kjölfar snjóflóðs í Raknadalshlíð Elliði lofar því að flytja ekki aftur til Eyja Formaður Viðreisnar í Reykjavík sakaður um fjárdrátt Ríkisstjórnin fái kynningu um þjóðaratkvæði á föstudag „Hversu lágt geta þingmenn lagst í störfum sínum?“ „Djöfulsins feita piggið þitt!“: Slapp með hótun sem hræddi ekki Samfylkingin og ríkisstjórnin lækka flugið Rósa vill leggja fjölmiðlanefnd niður Fótbrotinn og févana í Afríku Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36